（2023.V1）NCCN华氏巨球蛋白血症指南 完整版下载

2023版NCCN华氏巨球蛋白血症指南要点梳理

华氏巨球蛋白血症（WM）是淋巴浆细胞性淋巴瘤（LPL）里分泌IgM的主体类型，非IgM型LPL只占所有LPL不到5%，处理原则与IgM分泌型相似。这版指南（版本1.2023，2022年7月6日）只有13页，但把治疗指征、高粘滞血症处置、乙肝再激活预防、疗效标准四件事都写成了带阈值的条款，比一般综述更能直接对到病床上用。启动任何新治疗方案前，需要连续两次评估（任何时间点），CT推荐胸部、腹部、盆腔平扫加增强。

治不治：IgM的几条红线

WM不是看数字就治，但IgM有几个硬阈值。血清IgM超过3000 mg/dL，每年做一次视网膜检查；超过6000 mg/dL，即使无症状也考虑启动治疗。有症状的高粘滞血症患者应首先做血浆置换；IgM达到或超过4000 mg/dL的患者需要输注红细胞时，应先做血浆置换再评估，否则血液稀释后黏滞度反弹可能出问题。疾病活动的症状口径也写得很具体：不明原因的反复发热≥38.4℃、盗汗、体重减轻≥10%、高粘滞血症、神经病变、有症状的冷球蛋白血症，都算需要干预的表现。

路径上，指南给无症状或微小症状的患者单列了随访和治疗指征页（WM/LPL-2），初始治疗与复发处理另立一页（WM/LPL-3），诊断则按世界卫生组织LPL和WM标准加WM国际研讨会标准执行（WM/LPL-A）。换句话说，IgM再高，只要没有症状、没有血细胞减少和器官肿大，就还走在随访线上；反过来，症状才是启动治疗的第一决定因素，这条原则贯穿全篇。

一线用药与乙肝再激活防线

蛋白酶体抑制剂部分，指南明确硼替佐米首选皮下给药，每周一次和每周两次方案都合适、首选每周一次——皮下给药把周围神经病变风险压下来，这一条对长期生活质量影响最大。卡非佐米可每周一次或每周两次，剂量不同。所有HBsAg阳性并接受抗CD20治疗（如利妥昔单抗）的患者，推荐恩替卡韦预防；仅HBcAb阳性的患者也首选预防性抗病毒，尤其同时使用高剂量激素时。利妥昔单抗与透明质酸酶的皮下复方剂型，可在患者首次全剂量静脉输注后转皮下给药。

疗效评估标准

疗效判定靠血清IgM和影像两条腿走路，量表如下。

临床使用提醒

MYD88是最容易误读的一条：野生型只见于不到10%的患者，如果临床和实验室其他标准都符合WM，MYD88野生型不能拿来排除诊断，别让一个阴性结果把治疗带偏。第二，抗CD20单抗输注后可能出现IgM反跳（flare），掩盖疗效判断，所以疗效评估要求连续两次而不是单点看数。第三，Bing-Neel综合征（WM中枢神经系统浸润）指南单列了管理路径（BNS-1），患者出现疑似神经症状时别只当化疗周围神经毒性处理。第四，这类编译版指南的译名和个别剂量与英文原版有出入，引用时对照原文页脚版本号。

整体看，这份短指南的价值在于把”什么水平该治、输血前先做什么、疗效差多少算有效”写成了可直接引用的阈值。基层遇到IgM升高合并神经病变或视网膜改变的患者，可以按这几条红线快速分诊，不必等转诊后再判断。本文内容整理自《NCCN华氏巨球蛋白血症/淋巴浆细胞性淋巴瘤临床实践指南（版本1.2023）》中文版，具体用药剂量与推荐等级以指南PDF原文为准。