2021年NCCN造血干细胞移植指南中文版 完整版下载

2021版NCCN造血干细胞移植指南核心要点

2021.3版NCCN中文指南共26页，聚焦两块最容易被低估的环节：移植前受体的基础评估，以及移植物抗宿主病（GVHD）的分层管理。它没有铺陈移植技术本身，而是把”谁不该做、什么指标会挡人、出现 GVHD 后一线怎么给”写成可执行的条目。先记住三个数字：DLCO 低于60% 要请肺科会诊，HCT-CI 评分≥3 分预示非复发死亡（NRM）和总死亡率增加，急性白血病最好在开始预处理后4周内做骨髓活检。这三条决定了移植前的准入与否决。

移植前评估：哪些红线会直接否决

器官功能评估不是走过场。指南把肝硬化、尤其合并门静脉高压症，通常视为异基因移植的禁忌证——这一条比很多中心实际操作更严格。肺功能方面，DLCO 低于60% 时应考虑请肺科会诊和（或）行动脉血气分析，而不是简单按”肺功能差”一刀切排除。心脏、肝肾、营养与体能状态都要纳入，老年患者还可考虑做老年评估（2B类证据）。疾病状态方面，急性白血病在预处理开始后4周内复查骨髓，是为了确认缓解未被拖延。

评分工具的价值在于把”能不能做”变成可比较的风险。自体移植同样要看 HCT-CI，评分≥3 分时 NRM 风险上升，不能因为”自体更安全”就跳过评估。

急性GVHD：一线剂量与”加量无用”

急性 GVHD 的一线处理在这版里写得最具体。一项 III 期随机对照试验显示，腹泻量小于1000毫升/天、伴或不伴皮肤受累（皮肤受累小于50%体表面积）的患者，使用泼尼松0.5mg/kg/d 系统性给药，联合胃肠道局部类固醇（倍氯米松双丙酸酯）即可，不必一上来就大剂量冲击。更关键的一句是：把甲基强的松龙剂量加到2mg/kg/d 以上没有额外疗效——加量换不来缓解，只增加感染与代谢副作用。一旦获得缓解，应在临床上可行的情况下锥形递减系统性类固醇，尽早减到最低有效剂量。

初始剂量还要看受累器官、GVHD 严重程度、患者合并症和既往治疗反应，不能只按体重套公式。对激素难治的病例，指南单列了系统性治疗药物的选择，但强调没有证据支持某一种系统性药物绝对优于另一种，选药要看可及性与毒性谱。

慢性GVHD 与 BOS：诊断阈值与二线药

慢性 GVHD 的肺部表现（BOS）有明确的肺功能门槛：FEV1/VC 比值小于0.7，或 FEV1 低于预计值的第五个百分数；另一条路径是 FEV1 小于预计值75%且2年内下降≥10%，吸入沙丁胺醇后 FEV1 不能被校正到大于75%预测值，且校正值的绝对下降在2年内仍保持≥10%。这些数字的意义是把”喘”变成可量化的诊断，避免拖到不可逆。药物方面，Belumosudil 获 FDA 批准用于先前经过≥2线系统性治疗失败、年龄≥12岁的慢性 GVHD 患者；依鲁替尼获 FDA 批准用于一线或多线系统性治疗失败的成人慢性 GVHD。

两条获批路径都指向同一个现实：慢性 GVHD 的二线选择正在增多，但都建立在”一线激素失败”之后，不是起始用药。

慢性 GVHD 的诊断也不能只看皮肤或口腔。指南推荐用胃肠道活检（胃镜、结肠镜和/或软性乙状结肠镜检查）来诊断胃肠道受累，因为症状与内镜表现常不平行；肝静脉闭塞病/窦状隙阻塞综合征（VOD/SOS）的评估中，经颈静脉入路可能是首选，能同时测肝静脉压力梯度，比单纯影像更能定性。

临床使用提醒

几个临床上常踩的点：DLCO 低于60% 不要只看数字就否决，先请肺科评估可逆因素；急性 GVHD 的激素加量是典型的”看着积极、实则无效”，超过2mg/kg/d 只会添副作用；BOS 的肺功能下降往往在症状明显前就已发生，移植后定期做肺功能比等喘起来再查更有价值。Belumosudil、依鲁替尼在国内的可及性和医保覆盖仍有限，指南写的 FDA 获批不等于本地随手可用。本文内容整理自《NCCN 临床实践指南：造血干细胞移植（2021.V3）中文版》，具体用药剂量与推荐等级以指南PDF原文为准。